CDE第一批臨床急需境外新藥的審評審批情況（有部分藥品未更新到目前進度，可能統計時間截止2018年12月？）
外資藥企近年來不斷涌入中國罕見病市場，為了鼓勵本土企業加大研發罕見病用藥，中國政府是不斷出臺政策鼓勵引導。2017年12月，原國家食品藥品監管總局（CFDA）發布《關于鼓勵藥品創新實行優先審評審批的意見》，將罕見病治療藥物納入優先審評范圍。2018年5月11日，國家衛生健康委員會、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局和國家中醫藥管理局等5部門聯合發布了《第一批罕見病目錄》，國家版罕見病名錄的發布共121種，是中國官方首次定義罕見病。2019年2月11日，國務院李總理主持召開國務院常務會議，會議指出要保障2000多萬罕見病患者用藥。2019年2月15日，國家衛健委官網發布《國家衛生健康委辦公廳關于建立全國罕見病診療協作網的通知》(以下簡稱《通知》)，遴選出了罕見病診療能力較強、診療病例較多的324家醫院作為協作網醫院，組建罕見病診療協作網。
但是，這些政策收效甚微。國內本來在做孤兒藥的企業并不多，盡管政策雖然是支持引導，但是實際上的實惠比較罕見，一些投資人可能更愿意在早期階段投資，后面融資過程相對困難，要考慮臨床試驗風險、價格如何支付等等。
罕見病，指那些發病率極低的疾病。罕見疾病又稱“孤兒病”，在中國沒有明確的定義。根據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰～1‰的疾病。世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見病的認定標準存在一定的差異。例如，美國將罕見病定義為每年患病人數少于20萬人（或發病人口比例小于1/1500）的疾病；日本規定，罕見病為患病人數少于5萬（或發病人口比例為1/2500）的疾病，中國臺灣則以萬分之一以下的發病率作為罕見病的標準。
2018年初，由北京病痛挑戰公益基金會與香港浸會大學等聯合發布的《2018中國罕見病調研報告》顯示，仍有33.3%的醫生承認自己只是聽說過罕見病，但不太了解；甚至有1.1%的醫生從未聽說過罕見病。
美國醫學會醫學遺傳學學會臨床遺傳學家、金域醫學首席科學官于世輝則坦言，罕見病種類多，但發病率都很低，這也導致罕見病的診斷困難重重。有數據顯示，一名罕見病患者平均要看5~10位醫生，確診時間需要5~30年，誤診率接近一半。而且罕見病通常病情嚴重，甚至危及生命，給患者家庭帶來沉重的經濟、精神負擔。
基于此，我們認為國家應該制定制度，成立罕見病基金，給予罕見病患者免費治療。或許這個政策反而能推動國內罕見病用藥的研究，使得企業有動力去開拓該領域。
